La medicina genetica non è solo dedicata a persone affette da malattie fatali, anche i cani possono essere trattati
di Emily Mullin
Per Courtney Seymour, il suo cane Greta, è parte della famiglia. Quando scoprì che Greta era affetta da mielopatia degenerativa che causa una progressiva paralisi ed una lenta, dolorosa morte, ne fu devastata.
La speranza sopraggiunse da uno dei nuovi approcci terapeutici più promettenti, seppur estremi, contro le malattie genetiche. Uno studio della Tufts University stava cercando cani affetti dalla malattia per testare un trattamento sperimentale di terapia genetica. Da decenni la terapia genetica promette una possibilità terapeutica con l‘introduzione di materiale genetico nel DNA degli individui. La tecnologia ha appena cominciato a dare risultati negli U.S.A. (“Gene Therapy 2.0: 10 Breakthrough Technologies 2017”)
Alcune di queste terapie sono state prima testate su cani, dotati di sistemi immunitari non dissimili da quello umano e affetti da molte delle stesse malattie. Ora potrebbero essere introdotte sul mercato per coloro che desiderano farne uso per curare i cani di famiglia.
Dominik Faissler, neurologo veterinario della Tufts University, alla direzione del test, sta studiando una terapia genetica contro la mielopatia degenerativa canina con l’obbiettivo di arrivare eventualmente ad una cura per le persone.
Una mutazione del gene SOD1 è considerata responsabile della malattia nei cani. Un errore dello stesso gene viene associato allo sviluppo della malattia di Lou Gehrig negli esseri umani. Il trattamento sviluppato dai ricercatori si presenta in forma di una singola iniezione per il fluido spinale contenente virus modificati ad infettare il sistema nervoso e depositare materiale genetico capace di annullare gli effetti del gene difettoso. Faissler spera che la terapia possa essere testata sugli esseri umani in caso di successo nei cani.
↳Secondo Faissler, la terapia si è dimostrata sicura sui cani, ma è ancora presto per sapere se sarà capace di bloccare o rallentare invertire il corso della malattia. È possibile che i cani debbano venire trattati prima per ottenere dei risultati migliori. I ricercatori stanno anche trattando cani affetti da emofilia, un disturbo di origine genetica che colpisce anche gli umani. Nel caso dell’emofilia, una mutazione genetica impedisce al corpo di produrre le proteine necessarie alla coagulazione del sangue.
Terapie genetiche come quelle studiate dalla squadra di Valder Arruda della University of Pennsylvania, utilizzano virus modificati contenenti una versione corretta del gene. La squadra di Arruda cominciò a trattare cani affetti da emofilia A e B nel 2012, a costo zero per i proprietari.
Alcuni dei cani trattati hanno raggiunto una percentuale di capacità coagulante del 90 percento, tutti i cani trattati sono ancora in vita. È già disponibile sul mercato una terapia genetica contro il melanoma dei cani chiamata Oncept, un vaccino al DNA contenente geni umani capaci di produrre una proteina tipica delle cellule del melanoma. Il sistema immunitario del cane impara a riconoscere la proteina e ad attivarsi contro di essa. Circa il 60 percento dei cani che assumono il farmaco ne traggono beneficio.
Bruce Smith, ricercatore di terapie genetiche alla Auburn University in Alabama, in collaborazione con la University of Washington, di St. Louis, ed il francese Institut Pasteur, sta studiando un tipo di terapia genetica che fa uso di virus oncolitici contro l’osteosarcoma, un cancro che colpisce le ossa, più frequente nei cani che negli esseri umani. I virus modificati si diffonderebbero per tutto il corpo infettando e uccidendo solo le cellule cancerogene. Le cellule cancerogene infettate e distrutte rilascerebbero a loro volta nuove dosi di virus per proseguire la lotta.
La terapia si è dimostrata sicura negli studi iniziali, ma i cani trattati non hanno vissuto più a lungo di quelli trattati con cure classiche. La squadra sta ora studiando come rendere la cura più efficace. Smith fa notare che il mercato delle medicine per i cani sta migliorando velocemente. Rimane il problema del costo di queste terapie. L’Oncept costa circa 3,000 dollari per 4 iniezioni. Le cure contro le malattie ereditarie promettono di costare ancora di più. Lo Strimvelis, il farmaco di terapia genetica approvato in Europa, costa più di 600,000 dollari.
Nel frattempo, Greta non sta manifestando grandi miglioramenti. Ciononostante, secondo i ricercatori, cani come Greta sono fondamentali per il progresso della tecnologia che potrebbe portare a benefici sia per gli umani che per i cani.
(LO)
