Nuovi consistenti finanziamenti per trasformare una scienza promettente in nuove terapie
Tra il dibattito nazionale sulle cellule staminali e la clonazione terapeutica si inserisce un’altra tecnologia biomedica che si mostra sempre più promettente senza portarsi dietro serie implicazioni etiche. L’RNA interferente (RNAi) è un processo regolatorio naturale in cui piccole molecole di RNA a doppio filamento silenziano specifici geni in una cellula. Poiché l’RNAi è ben conosciuto ed efficace, è diventato uno strumento largamente usato per comprendere cosa fanno i geni e come funzionano. Ma il suo reale vantaggio si rispecchia nelle nuove terapie, il cui sviluppo richiede però un costante flusso di finanziamenti alla ricerca.
Lo sfruttamento delle proprietà delle molecole di RNA potrebbe portare a farmaci più efficaci per la lotta a cancro, HIV, influenza e altre malattie. Invece di bloccare gli effetti di specifiche proteine, che è quanto fanno i farmaci tradizionali, la terapia basata su RNAi potrebbe in teoria impedire la stessa produzione delle proteine. Mark Kay, direttore del Program in Human Gene Therapy alla Stanford University School of Medicine, definisce l’RNAi «una tecnologia incredibilmente robusta con considerevoli potenziali terapeutici», ma ricorda prudentemente che si è ancora in uno «stadio del tutto iniziale e nuovo».
In realtà finora il principale ostacolo è stato il rilascio delle terapie RNAi nell’organismo: le molecole di RNA tendono a degradare rapidamente nel flusso sanguigno e non entrano facilmente nelle cellule. Ma, come si può vedere nella nota Cura per il colesterolo? nella rubrica «Rassegne» di questo numero, i ricercatori hanno ora dimostrato che le tecniche di RNAi possono abbassare i livelli di colesterolo nei topi. L’elemento chiave: molecole sintetiche di RNA modificate chimicamente in modo che rimangano efficaci anche dopo che vengono iniettate nel sangue.
Sfide più importanti dovranno essere affrontate prima che le molecole di RNA comincino a diventare farmaci, ma questo è un passaggio in avanti critico e un’incoraggiante indicazione, anche se precoce, del potenziale terapeutico della futura terapia.
Negli ultimi anni il settore di ricerca dell’RNAi ha beneficiato di generosi finanziamenti e del lavoro di centinaia di scienziati negli Stati Uniti e all’estero. Aziende di RNAi, come Alnylam Pharmaceuticals e Benitec, stanno portando avanti test sugli animali e sono prossime alle sperimentazioni cliniche. Ai National Institutes of Health sono in corso importanti discussioni sul finanziamento di centri multi-istituzionali di RNAi per incoraggiare la ricerca collaborativa.
Ma non è ancora abbastanza. Noi abbiamo assiduamente seguito il progresso della ricerca sull’RNAi sin da quando il suo potenziale terapeutico è divenuto chiaro. Anche se il settore è agli inizi, ci sembrano maturi i tempi per il lancio in grande stile di un progetto internazionale a cui collaborino il mondo accademico, quello medico e le aziende.
I NIH dovrebbero stabilire le linee guida per i suoi gruppi di lavoro e garantire i fondi per un’iniziativa per sperimentare sull’uomo entro cinque anni terapie a base di RNAi. Esistono diversi approcci , gli scienziati non sono d’accordo, per esempio, se sia più promettente la tecnica di terapia genica (che usa i «vettori» di DNA) o il rilascio diretto dell’RNA , e in questa fase sarebbe necessario sostenerli tutti. Allo stesso tempo gli scienziati e i media dovrebbero fare attenzione a non esagerare l’imminenza dell’avvento della nuova tecnologia, ma guardare in avanti con la giusta dose di ottimismo.
