La GlaxoSmithKline annuncia di aver trattato un bambino con la Strimvelis, la terapia genetica contro l’immunodeficienza.
di Emily Mullin
Un bambino europeo è stato il secondo individuo mai trattato con terapia genetica, annuncia la GlaxoSmithKline.
Il trattamento, chiamato Strimvelis, può curare una rara deficienza immunitaria ereditaria correggendo la conformazione genetica del paziente (vedi “Gene Therapy’s First Out-and-Out Cure Is Here”).
La terapia genetica è stata ampiamente esplorata in contesti sperimentali, ma il suo potenziale commerciale rimane inesplorato. Un solo altro individuo, sempre europeo, era stato finora trattato con una terapia genetica non in contesto di test clinici. Si era nel 2015, ed il farmaco prendeva il nome di Glybera.
Anna Padula, della GlaxoSmithKline, ha fatto sapere che lo Strimvelis ha curato in marzo il proprio primo paziente, ad un anno dall’approvazione del farmaco.
Secondo Jonathan Appleby, project leader per lo Strimvelis della GlaxoSmithKline, il ritardo nella messa in commercio del prodotto è causato dalla difficoltà nell’organizzare un rimborso del costo del farmaco tra i confini europei. Lo Strimvelis è disponibile in un solo centro di Milano, in Italia.
Le sorti commerciali dello Strimvelis vengono monitorate da vicino in previsione di altre prossime uscite, tra cui una cura contro la cecità della statunitense Spark Therapeutics .
Le terapie genetiche sono più complesse delle ordinarie pillole e trattano malattie che colpiscono pochi individui, a costi stratosferici. Lo Strimvelis, per esempio, costa 594,000 euro, ovvero 648,000 dollari.
Già il mese scorso la UniQure ha comunicato che intende ritirare dal mercato europeo il proprio faramco in terapia genetica, Glybera, dopo aver trattato un solo paziente. Il farmaco non ha richiesta e costa 1 milione di dollari.
Se queste prime cure sono indirizzate a rare condizioni genetiche ereditarie, le prossime affronteranno cancro, cardiopatie ed altre malattie più diffuse.
Lo Strimvelis tratta una malattia chiamata deficit di adenosina deaminasi, ADA-SCID, che lascia i bambini privi di un sistema immunitario funzionante e quindi soggetti ad ogni genere di infezione. Appartiene alle terapie genetiche definite “ex vivo”, dove le cellule del midollo spinale del paziente vengono rimosse e modificate in laboratorio con un virus portatore di geni funzionanti di ADA, quindi restituite al paziente via flebo.
La somministrazione dello Strimvelis richiede un “ambiente specializzato”, motivo per cui viene offerto solo in Italia all’Ospedale San Raffaele di Milano, dove i bambini di tutta Europa dovrebbero avervi accesso secondo le politiche della sanità europea , per cui il costo dovrebbe essere coperto dal loro paese d’origine.
L’ADA-SCID colpisce una media annuale di 15 bambini in Europa. La GlaxoSmithKline non prevedeva grandi introiti dallo Strimvelis, ma nemmeno di essere senza mercato. Pazienti affetti da ADA-SCID vengono iscritti a test clinici di farmaci alternativi piuttosto che essere curati con lo Strimvelis già esistente. Uno studio alternativo per la cura della ADA-SCID è in corso al Great Ormond Street Hospital di Londra. Secondo Susan Walsh, direttrice dell’ente benefico britannico Primary Immunodeficiency UK, gli studi incorso al Great Ormond Street Hospital “hanno dato dei buoni risultati e permettono di venire curati più vicino a casa.” I pazienti affetti da ADA-SCID nel nordamerica possono avvalersi di uno studio in corso presso la University of California, di Los Angeles, i cui risultati sono stati acquisiti dalla londinese Orchard Therapeutics, una startup composta di ex dirigenti GlaxoSmithKline.
Secondo Appleby, la GlaxoSmithKline sta studiando un sistema di congelamento delle cellule dei pazienti che permetta loro di venire trattati senza viaggiare fino a Milano e che dovrebbe essere pronto in un paio di anni.
(LO)
