Lo strumento di gene editing è stato utilizzato negli Stati Uniti per cercare di rafforzare le cellule del sangue di due pazienti malati di cancro.
di Antonio Regalado
Il test: La ricerca sperimentale, in corso presso l’Università della Pennsylvania, comporta l’alterazione genetica delle cellule T di un individuo affinché attacchino e distruggano il cancro. Un portavoce dell’università ha confermato l’avvio dei test sui primi pazienti umani, affetti uno da sarcoma e l’altro da mieloma multiplo.
Un inizio lento: I piani per questo studio pionieristico erano già stati accennati nel 2016, ma il processo aveva richiesto più tempo del previsto. Nel frattempo, presso alcune strutture ospedaliere in Cina sono stati avviate ricerche simili. Carl June, il rinomato esperto di terapie per il cancro, ha paragonato la leadership cinese nell’applicazione della CRISPR a una sorta di Sputnik della genetica.
Ex vivo: Applicare la tecnica CRISPR a cellule rimosse dal corpo di un paziente è più facile e sicuro; il caso del nuovo studio sul cancro, dove i medici hanno raccolto campioni di sangue dai pazienti per poi alterare geneticamente le cellule immunitarie presenti prima di reimmetterle nel corpo dei soggetti studiati.
L’editing: I ricercatori hanno aggiunto un gene per fare in modo che le cellule T attacchino il cancro; allo stesso tempo, hanno sfruttato la CRISPR per rimuovere un gene differente, denominato PD-1, che può agire da freno per le difese del sistema immunitario.
Alcuni farmaci immunoterapici in grado di inibire il PD-1 si sono rivelati sorprendentemente efficaci nel trattamento di alcune forme di cancro. I ricercatori vorrebbero introdurre questa stessa capacità direttamente nel DNA delle celllule T.
L’ondata della CRISPR: Questo studio sul cancro non è che uno dei tanti test di trattamenti medici a base di CRISPR attualmente in fase di sviluppo. Quest’anno, un paziente europeo è stato il primo a ricevere un trattamento CRISPR per una malattie ereditaria, la beta talassemia.
I finanziamenti: Lo studio presso l’Università della Pennsylvania è stato finanziato dal Parker Institute for Cancer Immunotherapy, un’organizzazione fondata da Sean Parker, co-fondatore di Napster nonché uno dei primi investitori in Facebook, e dalla startup Tmunity. Parker ha paragonato le cellule T a “piccoli computer riprogrammabili”.
(MO)
