Come mai alcune persone possono mangiare patatine, non fare esercizio fisico e non subire conseguenze al sistema circolatorio? Il segreto potrebbe essere nascosto tra i loro geni.
di Antonio Regalado
Alphabet sta finanziando una startup che progetta di utilizzare il gene editing per distribuire variazioni fortunate del DNA in singole iniezioni di CRISPR.
Secondo i cardiologi coinvolti, queste iniezioni potrebbero “conferire protezioni a vita” contro le malattie cardiache.
La startup, chiamata Verve Therapeutics, ha raccolto $58.5 milioni da investitori come GV, il fondo d’investimento della Alphabet. Cosa contraddistingue la Verve? La maggior parte delle società specializzate nelle terapie genetiche si è concentrata su malattie rare come l’emofilia. La Verve, invece, è convinta che la manipolazione del genoma possa essere applicata alla prevenzione delle maggiori cause di decesso.
Gli scienziati sono consapevoli del fatto che alcuni individui abbiano bassi livelli di colesterolo cattivo senza fare grandi sforzi. Alcune variazioni a geni come il PCSK9 e il NPC1L1, capaci di proteggere le persone dalle cardiopatie, sono già note. La Verve intende utilizzare il CRISPR per installare questo genere di mutazioni benefiche anche in altre persone.
La Verve sta mantenendo il riserbo sulla propria lista di geni, ma è probabile che sia coinvolta un’alterazione del fegato delle persone, l’organo che elabora il grasso prima che possa raggiungere le nostre vene.
Per la propri inaugurazione, spiega un rappresentante della Verve, la società sta collaborando con Verily, la società associata a Google, per trovare come somministrare il CRISPR per iniezioni sotto forma di nanoparticelle.
L’aspetto scientifico della ricerca sarà condotto sotto la guida di Sekar Kathiresan, un genetista del Broad Institute di Cambridge, nel Massachusetts, il cui fratello morì per attacco cardiaco. “Lo scopo ultimo è creare un trattamento che possa ridurre il numero id decessi simil ia quello di mio fratello,” spiega.
Ad oggi, per prevenire una cardiopatia, vengono prescritte pillole di statine, cambiamenti di dieta ed esercizio fisico, un regime a cui i più faticano ad attenersi. Gli scienziati della Verve sono convinti che, se riusciranno a installare nei nostri corpi dei gnei fortunati, questi sforzi non saranno più necessari. Per cominciare, spiega Kathiresan, il trattamento di gene-editing potrebbe essere utilizzato solo su adulti hce abbiano già subito un attacco cardiaco e vogliano evitarne un secondo.
La Verve ha dichiarato che si atterrà alla manipolazione genetica di individui adulti, ma è chiaro che la tentazione di introdurre correzioni genetiche già in embrione è una tentazione difficile a cui resistere. È quanto accaduto nel caso dello scienziato cinese che ha utilizzato il CRISPR per creare bambini potenzialmente resistenti all’HIV.
He Jiankui stesso, nei suoi esperimenti, sembra aver modificato alcuni embrioni eliminando il gene PCSK9, proprio con l’intenzione di prevenire gli infarti.
Immagine: Ms. Tech
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