Ogni cellula umana è provvista di 46 cromosomi, i pacchetti di dna e proteine che trasmettono i geni di generazione in generazione quando le cellule si dividono. ultimamente gli scienziati si sono interrogati per capire se possono modificare i meccanismi cellulari inserendo un 47simo cromosoma fornito di geni scelti da loro. due aziende, Athersys, a Cleveland, in Ohio, e Chromos Molecular Systems, a Burnaby, nella British Columbia, stanno cominciando a dare una risposta; stanno infatti sperimentando cromosomi artificiali come un sistema sano ed efficace di introdurre geni terapeutici in pazienti che soffrono di malattie genetiche mortali.
di Erika Jonietz
La loro speranza è che i cromosomi «truccati» garantiscano un’alternativa credibile alla tradizionale terapia genica, che in genere usa i virus per rilasciare sostituti genici nella cura di malattie come l’emofilia e la fibrosi cistica. Le piccole dimensioni dei virus limitano la quantità di geni che possono essere rilasciati e, poiché le proteine virali possono anche provocare pericolose reazioni immunitarie, la strategia è rischiosa.
I cromosomi artificiali possono risparmiare questi probemi ai pazienti curati con la terapia genica. Un cromosoma artificiale può trasportare qualsiasi numero di geni, viene ignorato dal sistema immunitario e funziona indipendentemente da altri cromosomi, pertanto la tecnica «rappresenta potenzialmente una reazione o una risposta a queste sfide», afferma Huntington F. Willard, direttore dell’Institute for Genome Sciences and Policy della Duke University. Willard e i ricercatori di Athersys hanno creato i primi cromosomi artificiali umani 5 anni fa.
Ora Athersys e Chromos stanno cercando di provare che Willard è nel giusto. In alcuni esperimenti sui topi, Chromos ha dimostrato che i cromosomi artificiali sono trasmessi dalle cellule madri alle cellule figlie durante la divisione cellulare e da una generazione all’altra quando gli animali si riproducono. Più recentemente gli scienziati di Chromos hanno scoperto di poter aumentare il numero di globuli rossi nei topi iniettando cellule contenenti cromosomi artificiali che trasportano il gene dell’eritropoietina, una proteina che stimola la produzione di cellule ematiche. Se tutto ciò si dimostrerà valido anche per l’uomo, gli obiettivi potenziali delle aziende comprendono il diabete, l’emofilia e numerose malattie metaboliche.
Willard anticipa che sperimentazioni sull’uomo verranno condotte tra un anno o poco più. Ma non mancano gli scettici. Michèle Calos, genetista della Stanford University, cha ha a suo tempo lavorato con i cromosomi artificiali, ha da allora spostato la sua attenzione ad altri metodi di terapia genica come l’inserimento di geni terapeutici in specifici punti dei cromosomi naturali. Conclude Calos: «Non credo che quell’approccio raggiungerà la fase clinica, perché a mio parere ci sono alternative molto più competitive».
