La donna che ha cambiato l’editing genetico

Jennifer Doudna, la scienziata che ha co-creato CRISPR, non esclude l’ipotesi futura di bambini geneticamente modificati per migliorare la resistenza delle persone alle malattie

Antonio Regalado

Il giorno in cui ho parlato con Jennifer Doudna la situazione non era ideale: l’Ufficio Brevetti degli Stati Uniti si era appena pronunciato contro la sua università sugli usi più importanti del CRISPR, cedendo i diritti commerciali ai suoi rivali del Broad Institute del MIT e di Harvard.

Doudna ha contribuito alla scoperta dell’editing CRISPR, il metodo rivoluzionario per l’ingegneria dei geni che a 10 anni di distanza si sta facendo strada nella sperimentazione umana. Oltre alle crescenti applicazioni nella diagnostica e negli impianti ingegnerizzati, i ricercatori stanno esplorando potenziali trattamenti per curare l’anemia falciforme, la cecità e le malattie del fegato. Nel 2020 Doudna ha condiviso un premio Nobel con la scienziata Emmanuelle Charpentier e le due sono diventate la sesta e la settima donna a ottenere questa onorificenza per la chimica.  

Doudna dirige l’Innovative Genomics Institute dell’Università della California, a Berkeley, e si occupa prevalentemente dei dettagli molecolari del funzionamento del sistema CRISPR. Forse più di chiunque altro, è stata in grado di trasmettere al pubblico il formidabile potere dell’editing genetico versatile e i possibili svantaggi della tecnologia. L’intervista ha svariato su tematiche di diverso tipo

Antonio Regalado: Proprio ieri l’ufficio brevetti si è pronunciato a sfavore di Berkeley in una lunga causa relativa al brevetto su CRISPR. Qual è stata la sua prima reazione? 

Jennifer Doudna: Non ho capito bene il senso della decisione, ma rimango soddisfatta dei nostri 45 brevetti emessi e dei 40 ancora in attesa, tutti negli Stati Uniti. Inoltre i nostri 30 brevetti europei non sono interessati dalla sentenza. Per il resto mi sto interessando solo alla mia ricerca.
 
Ho sempre pensato che l’origine della battaglia sui brevetti non riguardasse il controllo commerciale, ma la verità su chi ha fatto una scoperta scientifica.
 
Una riflessione condivisibile. Ovviamente la decisione sarà impugnata. Almeno 30 paesi e il Comitato per il Premio Nobel la pensano come noi.

Cosa significa un sistema che premia una scienziata con il Nobel, mentre il brevetto dell’invenzione va altrove? 

Come dicevo prima, è privo di senso. Purtroppo nella comunità scientifica non vedo molti che si pongono serie domande su cosa sia successo.

Lei è al centro di un libro di Walter Isaacson, che ha anche scritto biografie di Steve Jobs e Leonardo da Vinci. Che tipo di esperienza è stata partecipare alla definizione della sua biografia?

Semplice e difficile allo stesso tempo. Anche se devo dire che mi sono sentita fortunata che qualcuno di talento come Walter fosse interessato alla mia storia, perché è uno scrittore meraviglioso. Ha fatto un ottimo lavoro cercando di catturare la sensazione che tutti abbiamo avuto di essere parte di questa incredibile trasformazione avvenuta con CRISPR.

Recentemente è diventata la responsabile scientifica di un’azienda di Wall Street chiamata Sixth Street. Quali sono i suoi progetti? 

Sono entusiasta del fatto che alla Sixth Street abbiamo la massima libertà d’azione e i giusti finanziamenti. Un’area di grande sviluppo potenziale è l’utilizzo dell’apprendimento automatico per analizzare i dati che escono da CRISPR. Sappiamo che uno degli obiettivi futuri di CRISPR è comprendere il funzionamento di interi insiemi di geni e dei percorsi cellulari. I tipi di dati che provengono da queste ricerche contengono chiaramente un’enorme quantità di informazioni e avremo necessità di sviluppare di algoritmi di apprendimento automatico molto efficaci per lavorarci sopra.

Ho sempre pensato a lei come alla classica scienziata, ma ora la vedo impegnata in un ruolo diverso.   Come si trova, invece, a essere impegnata in prima fila a scegliere le tecnologie per gli investimenti commerciali?

Amo la scienza e i miei giorni migliori sono quando affianco qualche studente durante il lavoro in laboratorio, ma ho capito che per avere il giusto impatto con la tecnologia CRISPR nel prossimo decennio è necessaria la capitalizzazione dei team giusti. 

Un sondaggio dell’Harvard Business Review ha rilevato che solo il 2,3 per cento dei finanziamenti dei VC è andato a startup guidate da donne. E’ rimasta sorpresa da questo dato? 

Direi delusa, ma solo in parte perché conosco quel mondo abbastanza bene. 

Due sue ex studentesse, Rachel Haurwitz, CEO di Caribou Biosciences, e Janice Chen, una delle cofondatrici di Mammoth Biosciences, sono esempi importanti di donne che hanno iniziato ad avviare società CRISPR. Cosa pensa delle donne nel mondo dell’imprenditoria? 

Le donne spesso hanno un rapporto difficile con il rischio. Per questa ragione una delle cose che stiamo cercando di fare all’istituto qui è supportare le imprenditrici. Abbiamo appena annunciato il nostro programma Women in Enterprise Science. Si tratta di un’opportunità, sostenuta dal mondo filantropico, per supportare una maggiore diversità, in particolare nelle biotecnologie. Il programma offre alle donne il tipo di contatti di cui avranno bisogno, la formazione necessaria per costruire team e assumere ruoli di leadership.
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Qual è lo stato di commercializzazione di CRISPR in questo momento? 
 
Alla grande. Un discreto numero di aziende avviate nell’ultimo decennio sono già quotate in borsa e molte altre sono ai blocchi di partenza. Stiamo assistendo ad annunci molto interessanti che arrivano da studi clinici, con un impatto duraturo sui pazienti. Vedremo progressi importanti anche in altri settori, per esempio l’agricoltura. L’attenzione finora è andata al versante medico clinico di CRISPR. Ritengo però che nel prossimo decennio, in riferimento all’impatto della tecnologia sulla vita quotidiana, diventerà predominate l’utilizzo in campo agricolo per affrontare il cambiamento climatico. 

Pam Ronald, professoressa in una delle nostre facoltà affiliate all’Innovative Genomic Institute, è stata in grado di utilizzare CRISPR per progettare riso resistente alla siccità ed è in procinto di testare sul campo queste piante qui, localmente, in California. Un altro filone di ricerca più lontano, ma dall’impatto potenzialmente molto elevato, sta usando CRISPR nelle comunità microbiche, nel suolo o nell’acqua, per migliorare le loro capacità di cattura del carbonio. 

Una domanda sui cosiddetti bambini CRISPR. Da quello che ho capito, lei non è mai stata a favore e neanche ha mai appoggiato i tentativi di vietare la tecnologia.

La mia idea al riguardo è sempre stata che non dovrebbe essere usata clinicamente in questo momento. Penso che non sia appropriato utilizzare CRISPR negli embrioni umani allo scopo di creare una gravidanza perché la tecnologia non è ancora pronta. Inoltre, non vedo una chiara argomentazione a favore di una reale necessità medica per questo approccio. In terzo luogo, non c’è stata una discussione approfondita sulle implicazioni sociali degli interventi sui cambiamenti ereditabili negli esseri umani.

È difficile identificare un uso medico necessario. Ma si può ipotizzare un miglioramento genico per proteggere le persone dall’Alzheimer. Se potessi garantirlo a mio figlio, sarebbe fantastico. Cosa ne pensa dell’uso futuro di CRISPR per aumentare la resistenza delle persone alle malattie? 

Mi sembra possibile e auspicabile. Una malattia come l’Alzheimer è distruttiva per tante famiglie e ha un enorme impatto economico, così come una malattia cardiovascolare. Se ci fosse un modo in futuro per utilizzare CRISPR per proteggere le persone, in generale, dalla suscettibilità a questi tipi di malattie attraverso cambiamenti genetici, penso che ci dovremmo impegnare in prima persona. 

Immagine: Christopher Michel

(rp)

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