Il vaccino derivato dal DNA contrasta con efficacia la sclerosi multipla
I farmaci per le malattie autoimmuni come la sclerosi multipla, il diabete tipo 1 e l’artrite reumatoide curano i sintomi, ma non aggrediscono le cause. I ricercatori ora sperano di cambiare la situazione con una classe emergente di vaccini composti da DNA che bloccano le cellule immunitarie che non funzionano bene. I primi risultati sono stati così promettenti che le sperimentazioni umane per la prima terapia – quella contro la sclerosi multipla che ha permesso a topi paralizzati di riprendere a camminare – cominceranno all’inizio del prossimo anno.
Nei pazienti affetti da sclerosi multipla, le cellule immunitarie maligne attaccano il nervo che ricopre la cosiddetta guaina mielinica, provocando intorpidimento, debolezza, problemi cognitivi e infine paralisi. Non esiste una cura vincente; un farmaco importante, chiamato interferone beta, regola il sistema immunitario per ridurre la gravità degli attacchi, ma può portare a diversi effetti collaterali. «Le terapie attuali per questi tipi di malattie autoimmuni sono sostanzialmente armi spuntate», sostiene John Walker, dirigente di Bayhill Therapeutics, a Palo Alto, in California, un’azienda emergente che sta sviluppando questi vaccini al DNA. Il vaccino è costituito da due molecole di DNA ingegnerizzato; entrambe sono prese da cellule immunitarie specializzate alla «prima risposta», che vengono trasformate in macchine da combattimento contro la sclerosi multipla. Una molecola di DNA codifica una proteina che si trova nella guaina mielinica; il «primo risponditore» produce questa proteina, che agisce come esca per le cellule immunitarie maligne. Una volta che la trappola è scattata, la seconda molecola di DNA fa il suo lavoro. Essa codifica una proteina che trasforma la modalità distruttiva delle cellule distruttive in modalità protettiva.
Lawrence Steinman, il neurologo e immunologo dello Stanford University Medical Center che ha sviluppato l’approccio e ha contribuito a fondare Bayhill, dice che la sua strategia ha ridotto in modo significativo la gravità della malattia nei topi e ha permesso addirittura ad alcuni topi paralizzati di camminare di nuovo. «Non c’è un solo topo che non abbiamo curato», afferma Steinman. «Ora il problema è: cosa succederà con gli esseri umani?» Con 350.000 persone che soffrono di sclerosi multipla solo negli Stati Uniti, questo è un problema critico. Per cominciare a rispondere alla domanda, l’azienda ha raccolto 14 milioni e mezzo di dollari nei suoi primi incontri per il finanziamento e prevede di cominciare le sperimentazioni sull’uomo del vaccino per la sclerosi multipla all’inizio del 2004. Se tutto andrà bene, un vaccino sarà a disposizione dei pazienti entro 7 anni. Una volta che la tecnologia sarà sperimentata sull’uomo, Bayhill progetta di sviluppare terapie per altre malattie autoimmuni. In effetti, lo stesso approccio di base ha avuto successo in alcuni topi affetti da artrite reumatoide e diabete di tipo 1. Nuovi studi stanno cercando di capire se è possibile recuperare i danni subiti dalle giunture. Vijay Kuchroo, un neurologo della Harvard Medical School, crede che le vaccinazioni al DNA «abbiano grandi sviluppi applicativi» nelle malattie autoimmuni.
