Lo studio segna un passo fondamentale verso lo sviluppo di una possibile cura per l’infezione da HIV umano.
Di MIT Technology Review Italia
Nature pubblica i risultati di una ricerca nata dalla collaborazione tra scienziati della Temple University e della University of Nebraska che per la prima volta sono riusciti ad eliminare il DNA dell’HIV-1 dal genoma di animali viventi. Lo studio è stato condotto sotto la direzione di Kamel Khalili, professore e direttore del dipartimento di neuroscienze della Lewis Katz School of Medicine presso la Temple University, e Howard Gendelman, direttore del dipartimento di farmacologia e neuroscienze sperimentali della UNMC.
Lo studio ha visto collaborare virologi, immunologi, biologi molecolari, farmacologi ed esperti farmaceutici.
Da decenni la ricerca è a caccia di una cura definitiva contro l’infezione da virus dell’HIV. Recentemente, scienziati cinesi hanno provato ad utilizzare le moderne tecnologie di gene editing per rendere gli esseri umani immuni al virus sin dall’embrione. L’attuale risposta farmacologica all’HIV si concentra sull’utilizzo di terapie antiretrovirali (ART) capaci di sopprimere la replicazione dell’HIV, senza però riuscire ad eliminare il virus dal corpo. In caso di interruzione della terapia, il virus riprende immediatamente a replicarsi, integrando la sequenza del proprio DNA nei genomi delle cellule del sistema immunitario, fuori dalla portata dei farmaci ART.
La squadra di ricercatori del Dr. Khalili aveva già dimostrato in passato la possibilità di usare tecnologie CRISPR-Cas9 per sviluppare un nuovo sistema di gene editing e somministrazione volto a rimuovere il DNA dell’HIV dalle cellule infette. Come nel caso dell’ART, però, il solo gene editing non può eliminare completamente l’HIV dal corpo. Per il nuovo studio, il dott. Khalili e colleghi hanno combinato il gene editing con una strategia terapeutica recentemente sviluppata dagli studiosi dell’UNMC che prende il nome di “ART a rilascio lento e lunga durata d’azione” (LASER ART).
Il LASER ART limita le capacità di replicazione dell’HIV per lunghi periodi di tempo, riducendo la necessità di assumere terapie ART. Questi farmaci sono una versione modificata dei farmaci antiretrovirali. I farmaci sono stati rimodellati in nanocristalli che si depositano con facilità tra i tessuti in cui è probabile che l’HIV si sia nascosto. Una volta in posizione, i nanocristalli rilasciano lentamente il farmaco. La nuova ricerca è nata dall’idea che il LASER ART potesse sopprimere la replicazione dell’HIV abbastanza a lungo da permettere a CRISPR-Cas9 di liberare completamente le cellule del corpo dal DNA virale.
Per testare l’idea, i ricercatori hanno usato topi geneticamente modificati per produrre cellule T umane suscettibili all’infezione da HIV. Una volta stabilita l’infezione, i topi sono stati trattati con il LASER ART e successivamente con CRISPR-Cas9. Alla fine del periodo di trattamento, le analisi dei topi hanno rivelato la completa eliminazione del DNA dell’HIV in circa un terzo dei topi infetti e trattati. I ricercatori intendono prossimamente testare la cura su primati non umani, per poi passare, entro l’anno, a studi clinici su pazienti umani.
Immagine: Virus HIV, PIxabay
(lo)
