Molecole progettate su misura consentono di raggiungere geni finora nascosti dalla naturale struttura del DNA.
di Lisa Ovi
Una squadra di bioingegneri dell’American Institute of Physics ha sviluppato un assistente per gli strumenti di gene editing come il CRISPR che permette di raggiungere geni finora inaccessibili. Lo studio è stato pubblicato su APL Bioengineering.
Il DNA all’interno delle cellule non è semplicemente una doppia elica di facile accesso. È ben impacchettato in una forma protettiva compatta chiamata cromatina, che ad ogni momento controlla quali geni di una cellula siano attivi o meno. Sfortunatamente, questa forma impedisce agli scienziati di accedere liberamente al DNA per correggere le mutazioni responsabili delle malattie. Aprire l’accesso a queste aree del codice genetico è fondamentale per migliorare l’efficienza del CRISPR e progredire nella lotta contro le basi genetiche delle malattie.
Karmella Haynes, professoressa di biongegneria medica della Emory University e autore leader dello studio, sta cercando di risolvere il problema dal 2016, studiando diversi metodi per interferire con la cromatina. I ricercatori hanno sfruttato una tecnica artificiale ben consolidata, che attiva o disattiva l’imballaggio della cromatina per il gene della luciferasi, responsabile della produzione di una proteina luminosa facilmente rilevabile.
Nell’esaminare la cromatina nel suo stato compatto, i ricercatori hanno individuato diversi assistenti editoriali, chiamati AAP (DNA-binding transiently expressed activation-associated proteins), sono riusciti ad allentare la cromatina e raggiungere con il CRISPR il gene della luciferasi per modificarlo con successo. Gli AAP possono essere adattati a rendere accessibili diversi geni semplicemente modificandone le aree che legano con il DNA.
I ricercatori intendono ora scoprire se un tipo di AAP può essere più efficace nell’allentare la cromatina di alcuni geni rispetto ad altri, o se un’azione associata tra le proteine possa migliorare ulteriormente le capacità di editing del CRISPR.
(lo)
